Carlos Buesa y Tamara Maes, fundadores de Oryzon GenomicsLa biotecnológica aragonesa prepara un ensayo clínico de segunda fase con Vafidemstat (con su 'molécula estrella' ORY-2001) en pacientes con enfermedades neurogenerativas
VALÈNCIA (VP). Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy el reclutamiento del primer paciente dentro del ensayo clínico de segunda fase de Vafidemstat (ORY-2001) denominado Reimagine.
Se trata de un estudio de brazo único, abierto, de 8 semanas de tratamiento para evaluar la seguridad y la eficacia de Vafidemstat en agresividad en pacientes de dos enfermedades neurodegenerativas (demencia de cuerpo de Lewy (DCL) y enfermedad de Alzheimer (EA)) y tres enfermedades psiquiátricas (Síndrome del espectro Autista (ASD), trastorno límite de la personalidad (TLP) y Síndrome de hiperactividad y déficit de atención adulto (THDA). El ensayo incluirá 6 pacientes de cada indicación y se lleva a cabo integramente en España en el hospital Valle de Hebrón en Barcelona.
Vafidemstat es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y además ejerce efectos neuroprotectores. Oryzon ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que en modelos preclínicos Vafidemstat ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA así como en otros trastornos neurodegenerativos. Diferentes experimentos sugieren que Vafidemstat podría actuar como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión.
En estudios preclínicos, Vafidemstat no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8, un modelo de envejecimiento acelerado y EA, a niveles normales y también reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos. Además, Vafidemstat ha mostrado una eficacia rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de esclerosis múltiple (EM). Oryzon ha iniciado estudios clínicos de Fase IIa con Vafidemstat en pacientes con EM remitente-recurrente y EM secundaria progresiva (estudio SATEEN) y en pacientes con EA leve o moderada (estudio ETHERAL).
El Dr. José Antonio Ramos-Quiroga, jefe del Servicio de Psiquiatría del hospital Valle-Hebrón e Investigador Principal del estudio, ha declarado que "Vafidemstat, con su novedoso mecanismo de acción y los resultados obtenidos en modelos animales, despierta esperanzas para su aplicación en humanos. Si los resultados preclínicos se replican en el estudio REIMAGINE, este medicamento será una gran ayuda para los pacientes y sus familias." Para Roger Bullock, director Médico de Oryzon, "las alteraciones de comportamiento como la agresividad se presentan de forma común en pacientes de muchas patologías neurológicas y psiquiátricas. Reimagine abre un nuevo camino para evaluar las aplicaciones epigenéticas en enfermedades humanas.”
Por su parte, el Dr. Carlos Buesa, cofundador y CEO de Oryzon, ha comentado que "éste es otro ensayo clínico nuevo que iniciamos en colaboración con el Hospital Valle de Hebrón, un centro europeo líder en investigación clínica, con el que Oryzon mantiene una relación larga y muy fructífera. Esta larga alianza pone de manifiesto el vigoroso entramado de colaboración que se ha establecido en los últimos años en el ecosistema biomédico español y permite a los investigadores españoles desarrollar medicamentos experimentales nuevos en su género.”
