Foto: EDUARDO MANZANAVALÈNCIA. Arthex Biotech, empresa emergente creada por investigadores de la Universitat de València, ofrece esperanza de curación para pacientes de una de las denominadas enfermedades raras, la distrofia miotónica, cuyos efectos debilitantes afectan a cerca de un millón de personas.
Por el camino se hicieron acreedores, recientemente, del premio más destacado de los VLC Startup Awards 2023: Mejor empresa emergente. Fue en el certamen del Ayuntamiento de València que, a través de Valencia Activa, VLC Tech City y VIT Emprende, en colaboración con Startup Valencia, busca premiar el talento y fortalecer el ecosistema emprendedor.
Beatriz Llamusí, bioquímica y doctora en regeneración de médula espinal, junto al catedrático de genética en la Universidad de Valencia, Rubén Artero, fundaron esta empresa a raíz de una tesis de la estudiante Estefanía Cerro. El tratamiento que están desarrollando, basado en inhibidores de microARNs, es un fármaco que pretende estimular la producción de proteínas similares a muscleblind (MBNL) en las células musculares de los pacientes.
Es la escasa producción de estas proteínas de modo natural la que provoca el deterioro y la debilidad muscular grave propias de la distrofia miotónica. “No es terapia génica, no hacemos una modificación permanente del genoma de la persona, pero sí logramos que modifique su propia expresión de proteínas”, explica Llamusí. Para lograrlo cuentan con un equipo de personas que va desde expertos en la química de la molécula a toxicólogos, entre otros perfiles profesionales.
Pasar de la teoría a una terapia farmacológica no es un camino fácil. Comentan que fue clave recibir el apoyo de Caixa Impulse, que tiene precisamente por objetivo fomentar la investigación. Fue importante porque “nos hizo abrir los ojos y contactar con perfiles profesionales con los que no estás relacionada desde un laboratorio, pero son imprescindibles para llevar un producto al mercado”, apunta Llamusí.
Mientras seguían dando forma al proyecto llegó el interés de distintos fondos de inversión, como fue el caso de Invivo capital, que permitió obtener la financiación para arrancar la empresa, a finales de 2019 y, poco después, le siguió AdBio Partners. Hasta la fecha han conseguido cinco millones de euros en financiación pública y 49 millones de euros en rondas de inversión privada.
Tras años de investigación y pruebas de laboratorio están a un solo paso de iniciar los ensayos clínicos con pacientes. “Estamos en conversación con las agencias regulatorias y nuestro plan es empezar en EE.UU., donde está siendo más ágil la interacción y posteriormente en Europa y Canadá, por lo que será un ensayo multicéntrico”, explica la doctora Beatriz Llamusí.
En estos momentos la atención de un gran número de pacientes está puesta en el trabajo de Arthex Biotech. Para quienes sufren enfermedades raras el éxito de la investigación marcará una gran diferencia en su calidad de vida. La empresa tiene una estrecha relación con estos pacientes, muy particularmente con la Asociación de familiares y afectados por enfermedades neuromusculares de Bizkaia, BENE. Esta entidad fue receptora del premio de 12.000 euros que les fue concedido en los pasados VLC Startup Awards.
“Hay pacientes que tardan años en ser diagnosticados y cuando saben qué enfermedad padecen resulta que no existe una terapia. Acaban interesándose tanto que se convierten en expertos y he visto padres capaces de cambiar el mundo entero para conseguir que se desarrollen proyectos que parecían impensables, promoviendo la investigación”, explica Llamusí. Uno de estos ejemplos es precisamente, Antonio Álvarez, fundador de BENE.
Pasar de la investigación a la empresa, en el caso de Beatriz Llamusí, es “algo que he disfrutado mucho porque me ha permitido crecer y conocer a un gran número de personas que han abierto mi campo profesional”. Lo fundamental para ser emprendedor es, a su juicio, “tener claro que las cosas se pueden hacer de muchas formas y que se puede emprender sin morir en el intento ni sacrificar a la familia, pero para ello es preciso buscar a las personas adecuadas y rodearte de un equipo que sepa mucho en distintos aspectos”.
Finamente, desde Arthex Biotech quisieron agradecer “la visibilidad que nos ha dado un reconocimiento como los VLC Startup Awards, especialmente de cara a los científicos”. Considera Llamusí que “es importante que vean que el conocimiento que obtenemos en el laboratorio se puede transferir y convertir en terapias concretas”. La doctora finaliza indicando que “lo mejor que podemos hacer en ciencia es compartir lo que sabemos para que se enfoquen los recursos del mejor modo posible”.
