Investigadores valencianos descubren una nueva diana terapéutica para luchar contra la distrofia muscular

VALÈNCIA. El desarrollo de nuevos fármacos supone siempre abrir una puerta a la esperanza y cuando esto ocurre con enfermedades como la distrofia miotónica -un grave trastorno muscular hereditario para el que todavía no existe cura- su importancia es, si cabe, aún mayor. Por eso, si las investigaciones de un grupo de científicos valencianos avanzan por buen camino, las cerca de 100.000 personas afectadas en Europa podrían tener el tratamiento a su enfermedad un poco más próximo.

Y es que la spin-off de la Universitat de València Arthex Biotech (ARTHEx) está investigando en el desarrollo de una tecnología de terapia innovadora contra la distrofia muscular de tipo 1 basada en inhibidores de microARNs. Los fundadores de esta compañía son los doctores Beatriz Llamusí y Rubén Artero, juntos iniciaron la investigación en laboratorio hace 8 años y, desde hace tan sólo uno, la llevan a cabo en Arthex. 

La principal novedad radica en el descubrimiento de una nueva diana terapéutica desconocida hasta ahora. El catedrático de genética Rubén Artero explica que esta diana terapéutica -la molécula sobre la que se busca actuar para mejorar un aspecto de una enfermedad- “es la proteína MBNL1, que en la enfermedad provoca síntomas porque hay poca, de modo que lo que intentamos es que se exprese más a partir del gen endógeno”. 

Como la propia doctora Llamusí explica “lo que hacemos es regular la expresión de los genes sin llegar a modificar el genoma, lo que supone una importante ventaja con respecto a las estrategias de terapia génica más convencionales”.

La empresa recibió el año pasado capital semilla procedente del fondo de inversión Invivo Ventures, Advent France y también del programa CDTI-INNVIERTE, por un total de 2’95 millones de euros. Además, recientemente ha cerrado una ronda de financiación de 4 millones de euros entre Invivo Ventures y Advent France. 

Pero el doctor Artero también reconoce la importancia del apoyo recibido desde la administración y las universidades en las etapas más tempranas del proyecto, en las que hace falta mucho apoyo público “las administraciones y universidades han estado ahí” indica. 

Ganadores en el concurso 5U CV START UP

El proyecto Arthex continúa recibiendo el reconocimiento público y acaba de ser premiada en el concurso 5U CV START UP que selecciona las mejores iniciativas de entre todas las propuestas presentadas por las cinco universidades públicas valencianas. Se trata de una de las actuaciones del programa Campus Innovador financiado por la dirección general de Emprendimiento y Cooperativismo de la Generalitat Valenciana, una iniciativa que vehiculiza servicios al emprendimiento de forma coordinada a los estudiantes y profesores de las cinco universidades públicas, enmarcado en el Plan Estratégico Valenciano del Emprendimiento 2021-2023 que busca el fomento de la cultura emprendedora.

Artero señala que el proyecto “está en fase de desarrollo del fármaco candidato” y que “una vez se encuentra una molécula que realiza la función molecular deseada, hay que modificarla para hacerla más activa y menos tóxica y adaptarla a las exigencias de seguridad y eficacia necesarias para su administración en humanos”. La previsión de ARTHEx es empezar los ensayos clínicos en pacientes en el 2022.

Las investigaciones que se llevan a cabo en Arthex son de muy alta especialización, si además tenemos en cuenta que nuestro país no es una potencia en desarrollo biotecnológico, podemos afirmar que nos encontramos ante un desarrollo singular. “Si a ello le añadimos el hecho de que se trata de un concepto terapéutico desarrollado por un grupo de investigación propio sin colaboraciones con grupos extranjeros y con una terapia de RNA -indican sus fundadores- el resultado que arroja es que nos encontramos frente a un tipo de fármaco muy innovador”.

Rubén Artero apunta una idea a tener en cuenta y es que para promover la traslación de los resultados de la investigación al sector productivo sería muy interesante contar con un sector biotecnológico cada vez de mayor tamaño, “hacen falta iniciativas empresariales que den continuidad a los resultados de investigación porque estos acaban revirtiendo en la sociedad”. Beatriz Llamusí añade que lo que hace falta promover “es el emprendedurismo entre los científicos y que las instituciones lo favorezcan flexibilizando su participación en empresas, porque es la única forma de que el conocimiento que se genera en las universidades revierta en la sociedad”.

Mientras este camino se va construyendo poco a poco, programas como el de la dirección general de Emprendimiento y Cooperativismo con universidades y centros de investigación valencianos arriman cada día el hombro para hacerlo realidad.