Carlos Buesa y Tamara Maes, fundadores de Oryzon GenomicsVALÈNCIA (VP). Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy el reclutamiento del primer paciente dentro del ensayo clínico de Fase IIa de Iadademstat (ORY-1001) en pacientes con Leucemia Mieloide Aguda (LMA).
El estudio, denominado ALICE (por sus iniciales inglesas de 'An AML trial with LSD1i in Combination with azacitidine in the Elderly'), se lleva a cabo en dos hospitales españoles, La Fe de Valencia y Valle de Hebrón en Barcelona. ALICE está diseñado como un estudio de brazo único, abierto de Iadademstat en combinación con el tratamiento estándar Azacitidina, para evaluar la seguridad y tolerabilidad así como el efecto clínico de la combinación en pacientes mayores de 65 años recién diagnosticados de LMA. ALICE está dividido en dos partes, la primera para optimizar la dosis de la combinación y la segunda para evaluar la eficacia de la misma. En el ensayo se medirán las respuestas clínicas, la rapidez de las mismas y su duración, así como la supervivencia media de los pacientes. El estudio contempla reclutar 36 pacientes.
Iadademstat (ORY-1001) es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor altamente selectivo de la enzima epigenética LSD1 y tiene un potente efecto diferenciador en los cánceres hematológicos. Un primer ensayo clínico de Fase I/IIa de Iadademstat en pacientes de leucemia aguda refractarios y en recaída demostró la seguridad y buena tolerabilidad del fármaco y señales de actividad antileucémica incluida una CRi (manuscrito en preparación). Más allá de las enfermedades hematológicas tumorales, la inhibición de LSD1 ha sido propuesta como una aproximación terapéutica válida en algunos tumores sólidos como el cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP).
El CPCP representa el 15% de las neoplasias pulmonares y es un tumor agresivo maligno con opciones muy limitadas de tratamiento. Oryzon ha recibido recientemente la aprobación de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un estudio clínico de Fase IIA de Iadademstat en combinación con platino/etopósido en pacientes de CPCP (estudio CLEPSIDRA). Recientemente se ha publicado también que la inhibición de LSD1 mejora la respuesta antitumoral del sistema inmunitario y, en modelos de melanoma, elimina la resistencia a la terapia con anticuerpos PDL-1, un agente estrella de la actual Inmuno-Oncologia ya aprobado para su uso en varios tipos de tumores.
