Oryzon recibe el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento para comenzar SATEEN

VALÈNCIA (VP). Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, ha anunciado hoy que ha recibido la aprobación para un ensayo clínico (CTA) de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo clínico de Fase IIA con ORY-2001 en pacientes de esclerosis múltiple (EM).

El estudio, llamado SATEEN (Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de un enfoque EpigeNético para el tratamiento de la esclerosis múltiple) se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles, y está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado con placebo, de tres brazos, de 36 semanas paralelo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con esclerosis múltiple del tipo recaida-remision (EMRR) y esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP)

En un ensayo reciente de Fase I realizado en 106 voluntarios sanos, el fármaco demostró ser seguro y bien tolerado. No hubo eventos adversos relacionados con el fármaco, ni efectos secundarios significativos ni cambios clínicos detectables. Es importante destacar que en las dosis que se aplicarán en la Fase II no se observaron efectos hematopoyéticos. La penetrancia cerebral se midió en 18 voluntarios, y la inhibición del enzima LSD1 cerebral también se estableció por separado. Estos resultados se presentaron recientemente en la Conferencia de la AAIC en Londres.

ORY-2001 es un inhibidor dual LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula ha demostrado revertir el deterioro cognitivo y la pérdida de memoria, disminuir la inflamación neuronal y también ha mostrado neuroprotección en una variedad de modelos preclínicos de Enfermedad de Alzheimer, EM y Esclerosis Lateral Amiotrófica, lo que sugiere que el fármaco puede tener un potencial modificador de la enfermedad. En diferentes modelos de EM, ORY-2001 reduce la salida de linfocitos y la desmielinización en la medula espinal y mejora la situación clínica de los animales, sugiriendo un eje epigenético en la EM.

El Dr. Roger Bullock, director médico de Oryzon, comentó: "En línea con nuestras previsiones, la aprobación de SATEEN, el ensayo clínico de Fase IIA para ORY-2001 en EM, representa un hito importante para la empresa. Estudios preclínicos validan el potencial de ORY-2001 para tratar el deterioro cognitivo y la neuroinflamación en diversas enfermedades neurodegenerativas y éste es el primer paso para validar esta nueva aproximación en pacientes que sufren una enfermedade neurodegenerativa, concretamente EM. Un compuesto seguro, bien tolerado y activo por vía oral que proporcione neuroprotección y reduzca la neuroinflamación podría ser un avance muy importante en nuestra búsqueda por impactar en algunas de las enfermedades más difíciles de nuestro tiempo, como EM, enfermedad de Alzheimer o la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Estamos muy contentos de haber llegado hasta este momento tan relevante y esperamos los resultados.”

Carlos Buesa, presidente y director ejecutivo de Oryzon, comentó: "Estamos realmente emocionados con este inicio de SATEEN con ORY-2001, cuyas propiedades podrían representar un beneficio clínico diferencial para los pacientes con esclerosis múltiple. Esperamos estar pronto en disposición de anunciar el inicio un ensayo clínico adicional de Fase II en Enfermedad de Alzheimer y seguimos explorando otras enfermedades neurodegenerativas”.