VALÈNCIA. La compañía valenciana ARTHEx Biotech, especializada en el desarrollo de terapias de ARN dirigidas para enfermedades genéticas raras, ha anunciado el cierre de una ampliación de su ronda Serie B hasta un total de 87 millones de dólares. La operación ha estado liderada por el fondo francés Bpifrance y ha contado con el apoyo de todos los inversores actuales, entre ellos el fondo valenciano Columbus Venture Partners líder de la Serie B inicial, que fue anunciada el pasado 2023 y que ascendía a 42 millones. Esto supone una nueva inyección de capital de 45 millones de dólares.
Según señala la compañía, los recursos captados permitirán avanzar en el desarrollo clínico internacional de ATX-01, la terapia más avanzada de la compañía, dirigida a la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), así como en la preparación de un ensayo clínico de fase avanzada con fines de registro. Además, los fondos apoyarán la expansión de su hoja de ruta de terapias de ARN en otras enfermedades musculares, cardíacas y neurológicas, con alta necesidad médica no cubierta al ser enfermedades poco comunes.
"El enfoque desarrollado por ARTHEx Biotech para la DM1 ha mostrado resultados convincentes tanto in vitro como in vivo. El doble mecanismo de acción de ATX-01 ofrece un potencial real para convertirse en el tratamiento de referencia para la enfermedad. Además, la plataforma de administración de la compañía ha demostrado llegar a múltiples tejidos afectados, lo que posibilita que ATX-01 trate la enfermedad en su conjunto y no solo la sintomatología muscular", explican.
Hacia el ensayo clínico
A la espera de los primeros datos clínicos que se harán públicos en 2026, Frédéric Legros, CEO de ARTHEx Biotech, señala que la biotecnológica valenciana "se encuentra en una posición sólida para avanzar hacia un ensayo clínico con fin de registro en DM1".Para Bpifrance esta no es solamente la inversión que culminará el desarrollo de la terapia de la DM1 sino también la que pondrá a disposición de pacientes con otras patologías sin cura medicamentos de ARN de precisión. "Es muy ilusionante asociarnos con ARTHEx en este momento en el que la compañía alcanza la prueba de concepto clínica, y esperamos apoyar a Frédéric y su equipo en el camino para construir una franquicia líder en medicamentos de ARN de precisión", apunta Laurent Higueret, subdirector del fondo Large Venture de Bpifrance.
"La tecnología de base de ARTHEx para modular microRNAs ha mostrado un gran potencial desde el inicio. En esta ronda, además de confirmar la visión que tuvimos hace apenas 2 años, observamos cómo la compañía construye un pipeline capaz de abordar la cura de otras enfermedades con una enorme necesidad médica no cubierta", destaca José Mesa, socio de Columbus Venture Partners.
ATX-01, una terapia pionera 'made in Valencia'
ATX-01 es un oligonucleótido diseñado para inhibir el microRNA-23b, que actúa como un freno natural de la proteína MBNL, clave para la función muscular. Al bloquear este microRNA, ATX-01 aumenta la producción de MBNL y reduce los niveles del ARN tóxico DMPK, responsable de la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1). Con ello, logra restaurar la función muscular en modelos animales y ofrece una esperanza real a los pacientes.
La DM1 es la forma más frecuente de distrofia muscular en adultos, con una prevalencia estimada de entre 1 y 11 casos por cada 100.000 habitantes, según estudios clínicos europeos. Se trata de una enfermedad genética, progresiva y multisistémica, que provoca debilidad muscular, problemas cardíacos, respiratorios y cognitivos, para la que actualmente no existen tratamientos aprobados que modifiquen el curso de la enfermedad.
